큐로셀, 지난달 국내 최초 식약처 임상 승인
앱클론, 2분기(4~6월) ‘AT101’ 임상신청  목표
유틸렉스·GC녹십자셀 등 임상 진입 목표 개발

[시사뉴스 황수분 기자] 세계적으로 주목받는 키메라 항원 수용체 T 세포(Chimeric antigen receptor T cell, CAR T 세포)항암제 개발에서 국내 바이오 기업도 임상시험 궤도에 올랐다.

CAR-T는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

CAR-T 치료제는 미국·유럽을 중심으로 개발돼 온 첨단 바이오의약품이다. 기대여명이 적은 말기암 환자에 투여해 드라마틱한 치료효과를 낸다는 점에서 ‘꿈의 항암제’로도 불린다.

환자 본인의 면역세포를 이용한 CAR-T는 기존 항암제로 더이상 치료가 되지 않는 백혈병, 림프종, 다발성골수종 등 혈액암 환자에게 완치 수준의 치료효과를 보여왔다. 면역세포(T세포)가 암세포를 만날 수 있도록 수용체 유전자를 조작해 환자의 몸에 주입한다.

관련 시장은 2025년 11조원 규모로 커질 것으로 추정된다. 최근 스위스 노바티스의 한국지사인 한국노바티스가 ‘킴리아주’(티사젠렉류셀)의 식품의약품안전처(식약처) 허가를 받으며 국내도 CAR-T 치료 시대를 열었다.

하지만 유전자 조작 등 높은 수준의 개발 기술이 필요해 국내 기업 중 임상에 진입한 기업은 없다고 알려졌다.

킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 CAR-T가 발현되도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다. 

세포∙유전자∙면역치료제의 특성을 모두 갖춘 항암제이며, 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해(CR)에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보인다.

이번 허가는 노바티스가 펜실베니아대학과 공동으로 진행한 임상 2상 연구인 ‘JULIET’과 ‘ELIANA’ 연구 결과에 기반했다. 

먼저 큐로셀은 지난달 18일 식약처로부터 국내 기업 중 처음 CAR-T 치료제 후보물질(코드명 CRC01) 국내 임상시험 허가를 획득했다. 

큐로셀은 최대 100여명 환자를 대상으로 OVIS 기술이 적용된 ‘CD19 CAR-T 세포 치료제’의 효능·안전성을 평가 후 규제당국에 조건부 허가를 신청할 방침이다.

앱클론은 올해 2분기(4~6월) 림프종·백혈병 등을 대상으로 한 CAR-T 치료제 ‘AT101’의 임상 1상 신청을 목표로 개발 중이다.

이 회사는 내달 10~15일 온라인으로 열리는 미국암연구학회(AACR)에 참가해 CAR-T 세포치료제 AT101(혈액암 치료제)과 AT501(난소암 치료제)의 연구 성과를 발표할 예정이다.

AT101은 CD19 질환단백질을 표적하는 B세포 유래 혈액암 후보물질이다. 기존의 CD19 CAR-T 세포치료제가 마우스 유래 항체인 FMC63을 사용하는 반면 AT101은 작용부위가 다른 인간화 항체로 개발해 면역원성을 최소화했다.

AT501은 HER2 단백질을 표적하는 난소암 치료 후보물질이다. 앱클론의 기술인 ‘zCAR-T’가 적용됐다. 생체 내에 투여되는 스위치 물질의 농도를 조절해 CAR-T 세포의 활성도를 조절하고 CAR-T의 단점인 사이토카인 폭풍을 구조적으로 극복할 것으로 본다.

앱클론은 5월~6월로 예상되는 AT101의 국내 임상 신청을 앞두고 있으며, 임상 진입을 시작으로 CAR-T 전문 기업을 선도할 계획을 밝혔다. 

유틸렉스는 혈액암이 아닌 ‘고형암’ 중 간암 대상 CAR-T 치료제로 올해 하반기 안 임상시험 진입이 목표다.

GC녹십자셀 역시 고형암 중 췌장암을 겨냥해 CAR-T 치료제를 개발 중이다. 내년에 미국 임상시험 진입을 목표로 현재 동물실험을 추가 진행 중이다.

GC녹십자랩셀은 환자 맞춤형 CAR-T 치료제를 범용 및 대량생산이 가능케 하기 위해 CAR-NK 세포 치료제를 개발 중이다. 지난 1월엔 GC녹십자랩셀 및 미국 자회사 아티바가 미국 MSD에 최대 2조원대 CAR-NK 세포치료제를 기술 수출했다.

체내 암세포만 공격하는 NK(자연 살해) 세포에 암세포에만 결합하도록 조작된 CAR 단백질을 결합해 NK세포의 암세포 살상력을 증가시키는 차세대다.